Ziel der CML-Therapie ist es, die Krankheit möglichst dauerhaft unter Kontrolle zu bringen. Das Ansprechen auf die Therapie in den ersten 12 Monaten ist dafür ein wesentlicher Prognosefaktor.

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Als Remission wird der Krankheitsrückgang bzw. das Ansprechen auf die Therapie bezeichnet.
Therapieziel – diese Etappen sollen erreicht werden
Bis eine stabile Kontrolle der CML-Erkrankung erreicht ist, werden durch die Therapie drei aufeinanderfolgende Stufen der Remission angestrebt:

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Hämatologische Remission1,2
- Die Zusammensetzung des Blutes hat sich normalisiert
- In den Blutuntersuchungen werden keine unreifen weißen Blutkörperchen gefunden
- Die Milz hat wieder ihre normale Größe
- Beschwerden haben sich gebessert

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Zytogenetische Remission
Unter dem Mikroskop ist kein Philadelphia-Chromosom mehr im Blut nachweisbar

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Molekulare Remission
Die Menge an weißen Blutkörperchen, die das BCR::ABL1-Gen tragen, ist unter 0,1 % oder weniger gesunken
Durch regelmäßige Kontrolluntersuchungen wird beobachtet und geprüft, ob die Etappen erreicht werden, d. h. wie die Patientin bzw. der Patient auf die Therapie anspricht.
Darüber hinaus gibt es das persönliche Therapieziel. Manche Menschen mit CML streben eine gute Lebensqualität mit nur geringen Nebenwirkungen an. Für andere kann das Absetzen der Medikation das wichtigste Ziel sein.1
Unser CML-Untersuchungspass erleichtert es Ihnen, selbst den Überblick über den Behandlungsverlauf und Ihre Untersuchungsergebnisse zu behalten. Die Broschüre können Sie im Servicebereich kostenlos herunterladen.
Meilensteine der CML-Therapie
Prognose bei CML: Das Ansprechen auf die Therapie ist wichtig
Das Therapieansprechen ist eine wesentliche Grundlage für die Prognose. Das Ansprechen wird danach bewertet, ob das Blutbild und später der BCR::ABL1-Wert nach 3, 6 und 12 Monaten einen jeweils definierten Wert erreichen. Patientinnen und Patienten mit diesem optimalen Ansprechen haben Aussichten auf den bestmöglichen Langzeitverlauf der Erkrankung, d. h. auf eine vergleichbare Lebenserwartung wie gesunde Menschen.1

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Die Stufen der Remission geben Aufschluss darüber, wie gut die bzw. der CML-Erkrankte auf die Therapie anspricht. Das Schema zeigt den idealen Verlauf*. Partiell bedeutet, der Meilenstein wurde noch nicht ganz erreicht, aber es ist schon eine Verbesserung messbar. Komplett heißt, der Meilenstein wurde vollständig erreicht.2
Um die individuelle Prognose für ein optimales Therapieansprechen einzuschätzen, wird zum Zeitpunkt der Diagnose ein sogenannter Risiko-Score errechnet. Faktoren, die in die Berechnung des Risiko-Scores einfließen sind unter anderem Alter, Blutbildwerte und Milzgröße.Der Risiko-Score, weitere prognostische Faktoren und das persönliche Therapieziel helfen bei der Wahl der zu wählenden Therapie.1
Mit der Standardtherapie, den Tyrosinkinasehemmern, wird heute bei vielen Patientinnen und Patienten in der chronischen Phase ein meist gutes Ansprechen erreicht.1 Um den Therapieerfolg nicht zu gefährden, ist es erforderlich, die Medikamente genau nach Anweisung der Ärztin oder des Arztes einzunehmen.
Eine komplette Heilung ist nach derzeitigen Erkenntnissen nur durch eine Blutstammzell-Transplantation möglich.2
Ihre individuelle Therapiesituation
Wenn Sie unsicher sind, wie gut Ihr Ansprechen auf die Therapie ist, oder Fragen zu Ihrem individuellen Therapieziel haben, fragen Sie Ihre Fachärztin bzw. Ihren Facharzt aus der Hämatologie oder Hämatoonkologie danach.
* Jeder Mensch reagiert unterschiedlich auf Medikamente. Daher kann Ihr Therapieverlauf von dieser idealen Darstellung abweichen. Fragen Sie Ihre Ärztin oder Ihren Arzt – sie bzw. er kann Ihnen sagen, was in Ihrem Fall der für Sie optimale Verlauf ist.

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Wenn die CML nicht ausreichend auf die verordnete Therapie anspricht, kann eine Mutationsanalyse sinnvoll sein. Je nach Art der Mutation wird die Ärztin bzw. der Arzt auf eine passende Therapie wechseln.
Wenn die CML auf die verordnete Therapie nicht oder nicht mehr anspricht
Bei einem Teil der CML-Erkrankten kann die Behandlung mit der Standardtherapie nicht die erwünschte Besserung bringen oder verliert ihre Wirkung. Hintergrund dieses Phänomens sind häufig spezielle Veränderungen am BCR::ABL1-Eiweiß aufgrund einer Gen-Mutation, die verhindern können, dass der Wirkstoff hilft.1 In diesem Fall spricht man von Wirkstoff-Resistenz. Bei etwa der Hälfte der betroffenen Patienten und Patientinnen ist die Ursache eine Mutation.2
Außerdem gibt es CML-Patientinnen und -Patienten, welche die Therapie schlecht vertragen (Wirkstoff-Unverträglichkeit). Ob und welche Beschwerden auftreten, ist von Mensch zu Mensch unterschiedlich. Ein Tyrosinkinasehemmer wird z. B. möglicherweise besser vertragen als ein anderer.3

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Gisela, 56
CML-Patientin seit 2015
Therapie mit Nebenwirkungen
Nebenwirkungen ansprechen
Da eine Dosisreduktion oder eine Unterbrechung der Therapie bestenfalls vermieden werden sollten, ist ein gutes Nebenwirkungsmanagement durch die Ärztin bzw. den Arzt erforderlich.3 Sprechen Sie deshalb bei Problemen Ihre behandelnde Ärztin bzw. Arzt an. Sie bzw. er kann dann die Therapie bestmöglich einstellen oder gegebenenfalls auf ein anderes Präparat wechseln.

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Für CML-Betroffene mit Resistenz oder Unverträglichkeit stehen verschiedene Therapieoptionen zur Verfügung.1

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Therapiefrei bedeutet, dass die Patientin oder der Patient keine Therapie mehr einnimmt, jedoch regelmäßig ärztlich untersucht wird. So ist gewährleistet, dass ein mögliches Wiederkehren der CML sofort erkannt und behandelt wird.
Absetzen der CML-Therapie in bestimmten Fällen möglich
Studien zeigen, dass bei einem Teil der Patientinnen und Patienten die Medikamenten-Einnahme gestoppt werden kann. Diese Phase wird als therapiefreie Remission (TFR) bezeichnet.
Um die Therapie abzusetzen, müssen die Patientinnen und Patienten bestimmte Voraussetzungen erfüllen, bitte kontaktieren Sie hierzu Ihren behandelnden Arzt.
Außerdem wird der BCR::ABL1-Wert während des Therapiestopps besonders streng und engmaschig kontrolliert, um ein erneutes Ansteigen frühzeitig zu erkennen.1 In Studien hat sich gezeigt, dass in ungefähr 50 % der Fälle die BCR::ABL1-Werte wieder ansteigen und die Behandlung wieder aufgenommen werden musste. In der Regel sprachen die Patientinnen und Patienten dann wieder gut auf die Therapie an.2
Für Patientinnen mit Kinderwunsch ist die TFR eine wichtige Therapieoption. Besprechen Sie Ihre individuellen Möglichkeiten mit Ihrer Hämatologin bzw. Ihrem Hämatologen.
Wichtig!
Das Absetzen der Therapie sollte keinesfalls selbständig erfolgen, sondern immer unter Betreuung einer erfahrenen CML-Expertin oder eines erfahrenen CML-Experten.
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Quellen:
- Patientenfreundliche Zusammenfassung der Empfehlungen des European LeukemiaNet (2020) für die Behandlung der chronischen myeloischen Leukämie – veröffentlicht von CML Advocates Network. https://www.leukaemie-online.de/38-cml/1361-elnpatientenfreundlich (zuletzt besucht am 05.05.2023).
- Deutsche Leukämie- und Lymphom-Hilfe (DLH): Chronische myeloische Leukämie – Ratgeber für Patienten. Stand: August 2021. https://www.leukaemie-hilfe.de/fileadmin/user_upload/dlh-broschueren/dlh-broschuere-CML-2021.pdf (zuletzt besucht am 05.05.2023).
- Deutsche Leukämie- und Lymphom-Hilfe (DLH): Imatinib, Nilotinib, Dasatinib, Ponatinib und Bosutinib Umgang mit Nebenwirkungen. Stand: Januar 2018. https://www.leukaemie-hilfe.de/infothek/eigene-publikationen/infoblaetter/imatinib-nilotinib-dasatinib-ponatinib-und-bosutinib-umgang-mit-nebenwirkungen (zuletzt besucht am 05.05.2023).